当 AI 给人类造药吃

AI 加持下，新一代头部药企会更强，也会越做越大

一串由人类创造、永不患病的 " 代码 "，正在尝试帮人类找到解药，治愈疾病。

人工智能（AI）筛选出来的药物，进展已快到不可忽视的地步。一款由生成式人工智能完成新颖靶点发现和分子设计的药物，已进行到 II 期临床试验的阶段。

(资料图)

2023 年 6 月 27 日，该试验的操刀者英矽智能递表，意在港交所 IPO。这是资本市场走得最快的一家 AI 药物研发公司，如果 IPO 成功，有望成为亚太地区的 "AI 制药第一股 "。

AI 药物研发，描绘的是人类试图驯服疾病的远大蓝图，很多投资人抱着乐见其成的心态。毕竟，在市场低迷的当下，AI 不仅是为数不多的新鲜刺激，而且 ，" 已经算是改变行业了。" 一位一级市场投资机构合伙人告诉《财经 · 大健康》，" 应该会加速很多研究。"

AI 筛药的进展，会给行业带来颠覆性改变吗？

一位医疗健康投资机构董事总经理觉得，" 不至于 "，因为AI 只是加速了新药筛选的过程，相当于提升了一个环节的效率，但是要做成一款有效的新药，并不是说只找到了化合物就能成，还有临床试验、上市审批等漫漫长路。

No.1 AI 更大的价值在于让从业者看到 " 从零到一 "

一批新公司正在冒出来，试图在 AI 的帮助下识别新药靶点、设计新药、预测药物疗效及毒性， 从而缩短药物发现及开发的时间，节省成本。

正在寻求港股上市的英矽智能，在招股书里写道，正常情况下一款药物从项目启动到筹备临床需要 4.5 年的时间，而使用它的 Pharma.AI 研发平台，一般只需要 12 个月。Pharma.AI 平台有发现新靶点、生成候选药物，预测候选药物的临床成功可能性等功能。

在过往的科研工作中，因药物开发长周期的特性， 开发出一款新药，仅在数量庞大的类药物分子中，找出一个有开发潜力的就是漫长的过程。在 ChatGPT 重新引燃人工智能热潮后，研究人员意识到 AI 筛选新药，算力还没到达真正的上限，这让资本和企业有了向上够的空间。

《财经 · 大健康》不完全统计，2023 年上半年，中国至少有 16 家企业获得了新一轮融资。这些 AI 药物研发公司，多数集中在较早期的发展阶段，仅有两家融资是在 B+ 轮及 C 轮，其余公司均为 A 轮，或更早期融资。

6 月，另一家 AI 制药公司 Aureka Biotechnologies 完成千万美元的种子轮融资，投资方为险峰旗云和纽尔利资本。这家公司更年轻，才成立三个月。

该公司创始人、美国加州大学尔湾分校终身正教授赵伟安坦陈，以双抗药物为例，传统开发方法以经验试错法为主，周期长，且表征的分子数量很少，导致成功率较低，而 AI 技术的应用让行业看到了缩短药物研发时间的可能性。

浙商证券 4 月底的统计显示，80 条国内外 AI 辅助药物设计管线中，有 42 条推进到 I 期临床试验，29 条推进到 II 期临床试验阶段。该机构认为，AI 药物设计的兑现期，有望在 3 年 -5 年后来临。

开发一款新药，虽是一门高精尖技术活，但也存在很强的偶然性。

五源资本董事总经理井绪天告诉《财经 · 大健康》，在以往，药物发现是建立在大量实验的基础上的，存在一定的随机性和偶然性。生物科技公司（Biotech）发现了一个有潜力的新药后迅速进行转化，但是很难保证能够持续性地发现 " 好东西 "。

所以，不少从业者在谈及 AI 的价值时，会认为提升研发效率仅是其中一个特征，并不是最紧要的。

尽管药物工业发展多年，药品看起来种类繁多，但实际上这些药针对的靶点比较局限，很多病到今天还是无药可治，或者治疗效果不理想。比较明显的就是肿瘤、神经系统的疾病，以及一些遗传病。

井绪天认为，除了降本增效，AI 更大的价值在于 " 从零到一的变化 "，能够将研究者们以往认为不可成药的靶点做出药物，或者通过 AI 的能力结合新的治疗手段，设计出一些新模态的药物。

抱着这样的期待，像 AI 筛选最有希望的药物那样，投资人一轮一轮地将最有希望的那批公司筛出来，推向二级市场。

从资本市场进度看，最快的就是 6 月 27 日在港交所递表的英矽智能。该公司成立于美国约翰斯霍普金斯大学新兴技术中心，2019 年在香港设立总部。目前，英矽智能已建立由 31 个项目组成的多元化完全内部生成管线，涵盖 29 个药物靶点。

英矽智能的核心一款药物的靶点，是通过 Pharma.AI 平台识别的一种新型抗纤维化靶点。该药物的作用机制就是抑制此靶点来治病，属于同类首创（first-in-class），已于 2023 年 2 月获得了美国食品和药品监督管理（FDA）的孤儿药认定，若新药成功上市获批，批准后有七年的潜在市场独占权。4 月，该药物启动了 IIa 期临床试验，评估在中国的安全性、耐受性及疗效。

No.2 AI 将如何改变生物医药的格局

AI 药物研发，干活的是新兴企业，买单的则是不少大厂。

4 月，因新冠 mRNA 疫苗名声大噪的美国生物技术公司莫德纳（Moderna），宣布与 IBM 达成一项协议，结合生成式人工智能来设计更安全和有效的 mRNA 药物。

跨国药企赛诺菲的子公司与英矽智能成为伙伴。双方签订了一份最高价值 12 亿美元的开发候选药物的协议，约定了药物开发收益和药物销售分成两部分的商业价值。

6 月 13 日，赛诺菲甚至宣布，"All in" 人工智能和数据科学，并带来了与 Aily Labs 共同开发的 AI 程序 plai。赛诺菲认为，可以通过 AI 提高研究、临床、生产制造等供应链全环节的效率。

跨国药企对英矽智能而言是非常重要的，可以说是 " 衣食父母 "，撑起了公司过半的收入。

在 2022 年，前五大客户给英矽智能贡献的收入是 2730 万美元（约合 1.97 亿元人民币），合计占年度总收入的九成。来自第一大客户的收入，独占英矽智能 2022 年总收入的 56.6%。

具体而言，英矽智能的招股书显示，公司收入来源有两部分，分别是药物研发服务和软件解决方案服务。

药物研发服务，是英矽智能使用自己的 AI 药物发现平台，给大药企筛选出有潜力的候选药物，获得一定的预付款。这一直是公司主要的收入来源，2021 年占比 78.2%，2022 年总收入的 95% 都来自于此。

软件解决方案服务，则是指公司开发的生成式 AI 平台，用户需要付费使用。这部分收入仅有缓慢的增长，总体占比逐年下滑。

礼来、辉瑞、正大天晴等国内外大药企，选择与晶泰科技达成合作，后者是一家 AI 创新药早期研发的公司，合作方非常广泛。在全球排名前 20 的跨国药企中，已有 15 家与晶泰科技建立了合作关系。

从长期来看，AI 的发展可能会改变生物医药的格局。

在以往，大药企擅长的是基于自身在临床后期阶段的开发能力、销售能力、药物生产能力，寻找到生物科技公司早期的药物资产，然后通过 license-in、合作研发、并购的方式，把早期药物资产纳入到大药企的体系内，做成药，上市获利。

井绪天参与投资了晶泰科技。他告诉《财经 · 大健康》，未来在 AI 的加持下，新一代大药企会具备较强的早期药物发现能力，不断地发现好的药物资产，而不只是单纯依靠在临床端和销售端的资源能力和资金实力，以收购的方式去获得早期药物资产。

这意味着，新一代头部药企的能力会更强，也会越做越大。

实际上，AI 药物研发公司比较典型的收入来源之一，就是销售分成。AI 公司把设计出来的有潜力药物卖给大药企或者合作开发，后面直到药品上市，一般不需要这个 AI 公司再支付额外的成本了。

" 销售分成的比例，一般是依据新药开发的阶段和难度，一个一个去谈的。一般 AI 公司的分成比例是个位数到十几个点。" 一位关注 AI 制药行业的投资人说。

No.3 难以避免的亏损

大部分 AI 制药公司的财务指标，不好看。

即便是有信心冲击 AI 制药第一股的英矽智能，仍未实现盈利，2021 年亏损 1.31 亿美元，2022 年扩大到 2.22 亿美元，两年亏损 3.53 亿美元。

英矽智能预计，由于研发活动增加带来的相关成本，以及其他开支，2023 年公司预计会继续产生亏损。

从收入情况看，英矽智能 2021 年收入为 471.3 万美元，2022 年收入 3014.7 万美元，增幅达到 539.6%。然而，目前的收入还不足以给公司贡献正向的现金流。2021 年、2022 年，该公司经营性现金流流出额分别为是 4192 万美元、6513 万美元。

AI 制药公司的盈利模式，主要有两种：要么类似 CRO 的临床研究合作，要么类似生物科技公司。如晶泰科技就更偏于前者，在过去的一年，其合作方已超过 200 家。

在井绪天看来，能够走通 CRO 模式的 AI 公司，会是少数，因为 CRO 行业本身进入门槛高，能争取到足够多药企的青睐与合作也很难，先行资本投入较大，行业的特征是集中度高，留给后来者的机会不多。

多数 AI 公司的机会，则在于先成为 Biotech 公司：努力推进自己的首个新药研发管线，争取让药品上市销售。在这个过程中，通过将 AI 发现的更多高价值的早期管线与其他公司合作，来支撑药物开发所需的现金流。

大部分 AI 药物研发公司，是像 Biotech 这样的模式去做。也就是说，多数的 AI 药物研发公司，亏损是无法避免的。

这在当下的环境中，不是那么好接受的一件事。摆在 AI 药物研发公司面前两条出路：要么自身能盈利，要么 IPO。

然而，二级市场对于生物科技行业的态度逐渐冷淡。恒生香港上市生物科技指数（HSHKBIO.HI），上半年跌了 23%，2022 年 12 月 30 日收于 1346.14，2023 年 6 月 30 日跌至 1031.01。

" 除非大家决定整个生物科技领域都不投资了。如果还是要投的话，具备 AI 能力的生物科技公司，比传统的更有机会。"井绪天说。

在海外资本市场，AI 制药公司也面临困境。5 月，总部位于英国伦敦的上市 AI 制药公司 BenevolentAI 宣布裁员约 180 人，近乎公司的一半，并决定优化技术平台、重组管线，以此减少支出，维持现金流。此时，距其上市刚过去了一年。

BenevolentAI 也曾是 AI 制药领域的一只独角兽。但是，公司在利用 AI 发现靶点、开发分子的过程中并不顺利，部分管线未能成功实现临床转化。今年 4 月，该公司旗下主要管线 BEN-2293 在临床 IIa 期试验中表现不佳，虽然安全性和耐受性良好，但该候选药物没能达到次要终点，此款药物用于治特应性皮炎，但是在改善湿疹或瘙痒面积和严重程度方面，没能表现出比安慰剂更好的效果。

在过去的一年里，该公司的股价下跌了超过 79%。

多数 AI 制药公司，仍是要迈上类似 BenevolentAI 公司的道路，在 AI 筛选新药能力的加持下，自己把最有可能成药、最具市场需求的关键品种一步步做大。

在各行各业陆续出现职业被 AI 取代的当下，受冲击的还不止是个人而已。部分公司同样经受考验，生物科技公司在 AI 的冲击下有些危险。

传统的生物科技公司，在一款药做成之后，其实依然很难成长为一个成熟的大型制药企业，原因是缺少新管线的竞争力。一款药做成后，出第二个爆款依然困难。

在井绪天看来，相比于传统生物科技公司的方式，AI 公司的试错机会更多。也因此，具备 AI 能力的生物科技公司，比传统公司更有机会获得投资。

最佳状态是，生物科技公司具有 AI 能力，可利用自己的技术平台不断发现新药，储备大量管线、药物资产，从中评估选择最有潜力的进行开发。

AI 药物研发行业很喜欢看未来。

赛迪顾问预计，2023 年— 2025 年，将会有一批 AI 研发的药物进入素有 " 死亡之谷 " 之称的临床 II 期，到 2026 年 -2027 年会出现首个上市的 AI 制药产品。

AI 能否帮着生物科技力挽狂澜，仍等待着时间给出答案。

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